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患者们正在用生命等待,等待某个实验室里的医学成果,等待某个特效药的上市,等待创新送给他们的小红花,奖励每个命运的挣扎。

2021年3月14日,距离王寅钰第一次直肠癌手术已过去了整整五年,再有10天就是她的生日,跨越5年生存率的坎成了她最好的生日礼物。

曾经连感冒都很少得的王寅钰不会想到有一天,爱必妥、安维汀……这些靶向药竟然成了自己日常生活的一部分。但也正是靶向联合化疗,给了本没有手术机会的她一线日,国际罕见病日,王奕鸥从年前就已开始筹备,这一次她们定的主题是“罕见的骄傲”。16岁被确诊为“成骨不全症”时,美国医生告诉王奕鸥这个病无药可治,但她从未放弃希望,大学期间参加北京协和医院的一项临床研究,帮助她过上了正常的生活,也才有了如今的病痛挑战基金会。

她和她都在努力生活着,而更多与她们有相似经历的患者正在用生命等待,等待某个实验室里的医学成果,等待某个特效药的上市,等待创新送给他们的小红花,奖励每个命运的挣扎。

每次从复旦大学附属中山医院出来,王寅钰都喜欢走肇嘉浜路的天桥,高大的梧桐树隔绝出来的另一个世界,让她安心,而这条路她来来回回已经走了五年。

“我清楚记得在体检中心做肝脏彩超的时候,检查的医生涂了好几遍润滑剂,反复看了好几次,对我说:‘你这个肝脏有个血管瘤,你要去医院复查一下。’”那时候的王寅钰意气风发,在上海安了家,外企的工作也很顺利,她并没有多想,选了一家离家比较近的医院挂了个肝外科门诊。

肿瘤标志物、肠镜、CT、核磁共振……一通检查之后,直肠癌肝肺转移就这样突然降临到了10年来病历本几乎空白的王寅钰身上。但又或许是天意,她当时随便挑选的中山医院,是国内最早开展结直肠癌多学科诊疗(MDT)的医院。朗斯

“第一次来就诊的时候她是没有手术机会的。直肠原发灶在前壁,与子宫贴近,肠周多发淋巴结肿大,加上肝内至少6枚转移病灶,尾状叶的病灶切除难度也比较大,肺里也有转移灶。”王寅钰的主诊医生、中山医院结直肠癌中心主任许剑民回忆,“但她的基因检测结果为RAS野生型,用西妥昔单抗(爱必妥)联合化疗可以显著缩小肝转移灶,提高转化切除率。”

这种判断基于许剑民多年的临床研究,他向《环球》杂志记者介绍,“从2008年爱必妥在国内上市开始,我们就在做相关的临床研究,大概用了五六年的时间收集了几百个病例,结果表明西妥昔单抗联合化疗对比单纯化疗可以显著提高KRAS基因野生型结直肠癌肝转移治疗的客观反应率(从29.4%提升至57.1%)和转化切除率(从7.4%提升至25.7%)。”研究成果发表在《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology),并被美国国家综合癌症网络(NCCN)指南收录为重要依据。

既然有治疗方法,王寅钰愿意尝试,她暗下决心,“这场和肿瘤的‘战斗’,我一定要赢!”

经历了肠绞痛、头晕恶心、皮疹……两个月的化疗联合靶向治疗,王寅钰的转移灶明显缩小,癌胚抗原也从26.5降到了8,手术机会就这样来临了。“那次会诊中,许剑民医生向其他医生们介绍完我的情况后,指了指我,说‘你们看,她还这么年轻,我们就一起努力,一次手术帮她把肠、肝、肺上的病灶都切掉吧!’”

2016年3月14日,王寅钰说这是她的“大日子”,这一天她躺上了手术室的小推床,成为了全国第二例达芬奇机器人肠肝肺同期切除的病人。12个小时之后手术顺利结束,由于气管插管还没有拔除,没办法四处张望,但那晚的所有声音都留在了王寅钰的脑海里:电话铃响,新病人推进来,还有不远处病床上一位老人离世了……

那次的手术只是个开始,随后的五年中,3次复发,3次手术,50次放疗,70多次化疗和靶向治疗,王寅钰就像希腊神话中推巨石上山的西西弗斯,每每要到山顶却又掉了下来,但这个爱笑的女孩总能在绝望中找到快乐。“我已经算是很幸运的了,至少这些药给了我医治的机会。”

王寅钰给《环球》杂志记者算了一笔账,2016年一瓶西妥昔单抗4500元,一次化疗要用8支,每两周一次,这样算下来,一个月光化疗的费用就是将近8万元,好在那个时候药企和中华慈善总会有个公益项目,西妥昔单抗用满3个月后可以申请赠药。如若再加上手术费、放疗费等等,在巨大的医疗支出面前,很多患者往往只能“望药兴叹”。

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会发布的《以药物创新应对癌症的挑战》报告也显示,随着人口老龄化,癌症已经成为全球人口发病和死亡的主要原因之一,每天导致22000人死亡。在中国,每天约1万人确诊癌症,而在这些癌症种类中,结直肠癌和食管癌在中国城市地区的人均就诊负担最重,大约为1万美元。

近两年中国已开始采取措施努力提高癌症新药可及性,逐步将靶向药物纳入医保目录,特别是2020年,有30多种抗肿瘤药物纳入医保,价格大幅下降。王寅钰此前用到的西妥昔单抗,也于2018年被纳入国家医保。

“我现在每次化疗的自费部分需要大约3000元。”这让王寅钰的生活轻松了不少,如今已经回归正常工作的她,闲暇时光还会经常叫上三五知己来一场说走就走的旅行。美妆、美食、美景,生病让王寅钰更加珍惜生活。她开始自己的“马甲线计划”并在个人微博上晒出自己的健身照,收获一小众拥趸。

“中山医院的化疗是在西院区一楼的门诊输液室,以前我经常坐在靠窗的那排座位,隔着半开的玻璃窗,外面的阳光很灿烂,还有郁郁葱葱的一排树随风摇曳,来来往往的人群一晃而过。只是这么一面墙,就把我和他们隔在了两个世界。那时我觉得,好希望有一天我不用再来这个化疗的地方,什么治疗都不用做了,可以和那些普普通通的人一样,开开心心地走在阳光下。”王寅钰说,“其实对于我们这些得了癌症又一时半会没有‘牺牲’的人来说,最考验的是心态,70几次的化疗也会让我倦怠,但我必须拥抱这样的生活,耐心地等待不好的日子过去,在黑暗里找点亮晶晶的玻璃珠子。”

另外一个女孩的故事,来自一个特殊的群体——罕见病患者,他们是先天的少数派。

大多数人对于罕见病的认知,可能都源于2014年那场接力式的“冰桶挑战”,正是王奕鸥和她的小伙伴把它带到了国内。这位身高一米四的山东姑娘,在过去的12年中用自己娇小的身体,先后帮助了上千个罕见病病友,让更多的人开始了解罕见病、关注罕见病群体。

1982年,王奕鸥出生在山东济南。1岁半时,王奕鸥第一次骨折了,医生诊断病因系缺钙。小学五年级,在体育课上跑步的王奕鸥又一次骨折了,医生认为王奕鸥得了佝偻病。直到16岁时王奕鸥第6次骨折,医生将她的病历传到美国,王奕鸥才得知,自己频繁骨折是因为得了一种叫做“成骨不全症”的罕见病,而且这个病没有任何药物可以治疗。

“这几乎是每个罕见病患者必经的过程。”王奕鸥向《环球》杂志记者介绍,“我做过一个调研,2/3以上的罕见病患者,要去5家以上医院、历经5年以上的求医奔波才能最终确诊。高漏诊、高误诊是罕见病患者共同的‘病症’。”

得知病情的王奕鸥有过一段很低沉的时期,父母为了让她振作,给她买了很多励志书籍,但当她捧着《钢铁是怎样炼成的》,她想的反而是,“我只能像书里面的主人公一样身残志坚地生活了吗?”直到她后来在网上接触到台湾玻璃娃娃关怀协会秘书长程健智,“他也是个成骨不全症患者,但他有自己的职业——兽医,业余时间还会开开出租车,他还有一对儿女。他说话的语气,就像是自己只是得了一场感冒。”王奕鸥意识到,这也许才是她想要的生活。

2003年,王奕鸥通过自身努力,取得了进入北京交通大学学习的机会。拗不过女儿,父亲同意她只身一人到北京读书。转机,也随着王奕鸥的北漂生活到来了。

“那时候北京协和医院内分泌骨代谢科有个临床研究项目,使用双膦酸盐疗法治疗成骨不全症。我参加了这个项目,也算是国内第一批双膦酸盐疗法的试用者。”王奕鸥说,“效果很显著,一两年内我的骨密度就得到了迅速的提高。”

如今王奕鸥实现了当时想要的生活,但有些病人由于没有及时得到有效医治,一辈子都困在一张床上。据王奕鸥介绍,中国大约有2000万罕见病患者,罕见病病种数量约为1400余种。95%的罕见病患者由于缺少有效的治疗方案,只能够长期忍受疾病折磨甚至威胁生命。为了提高他们的生命质量,2008年王奕鸥辞掉了原本的法律工作,创办了瓷娃娃罕见病关爱中心(病痛挑战基金会前身),为与她有着共同命运的少数派提供医疗救助。

“现在一方面是,药企研发前期需要了解患者需求,中期又需要患者参与临床试验,却苦苦找不到病人;而另一方面,病人的用药需求又不知道该何处申诉。所以我们部分的工作是做二者之间的桥梁。”王奕鸥时常奔波于各类罕见病患者组织与药企和研发机构之间,因为她深知药对于罕见病患者的重要性。

“目前在世界范围内,使用双膦酸盐疗法治疗成骨不全症的尝试在不断增多,但遗憾的是针对这个病还没有特效药问世。”王奕鸥说。缺药是罕见病患者面临的普遍状况,全球确定的罕见病约7000种,仅有不到10%有已批准的治疗药物或方案,但几乎没有一种罕见病可以被治愈。

发作性睡病,患者组织:觉主家,服务患者人数:500人,急需药品Xywav、Wakix;库欣综合征,患者组织:皮质醇增多症联盟,服务患者人数:800人,急需药品米托坦、美替拉酮、酮康唑;尼曼匹克,患者组织:尼曼匹克关爱中心,服务患者人数:300人,急需药品:麦格司他(C型患者)……这串长长的名单,是病痛挑战基金会在海南博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成立之前搜集到的患者需求。患者人数看似不多,但每一个数字背后都是一个顽强的生命。

现状却是,为这些所谓的“少数派”投入大量的时间和金钱进行药品研发,并不符合市场逻辑。药品研发动力不足,是全世界罕见病医学领域面临的共同难题。

实际上,不论是像王寅钰那样的癌症患者,还是像王奕鸥这种罕见病患者,都是健康中国拼图中不可缺少的重要一块。

2019年发布的《健康中国行动(2019-2030年)》《关于实施健康中国行动的意见》,癌症防治位列其中,文件提出加强癌症防治科技攻关,有序扩大癌症筛查范围。建立完善抗癌药物临床综合评价体系,针对临床急需的抗癌药物,加快审评审批流程。完善医保目录动态调整机制,按规定将符合条件的抗癌药物纳入医保目录。

继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”也被提上议程。据统计,近十年在欧洲、美国、日本任意地区已经上市的146个罕见病药品中,在中国已上市了71个。国家药品监督管理局出台了一系列政策加速罕见病药物的审评审批,设置专门通道,并发布了两批共计66种临床急需境外新药名单,其中包含38种罕见病用药。

在药品监管审批环节,伴随中国国家食品药品监督管理总局加入国际人用药品注册技术协调会(ICH),以及临床试验申请默许制的建立等,中国药品审评审批改革正在不断创造和完善全球同步开发的政策环境。中国药监系统通过5年的时间完成了这样的调整,是世界药品监管历程上的一次壮举。

得益于此,大量创新药涌入中国市场,为那些与命运抗争的人增加了“生”的筹码,让她们有更多的机会畅想更远的未来。

2016年手术之前,王寅钰改编了陈粒的《奇妙能力歌》,她说:“我知道热闹会冷清/绝望里有好风景/春天里总飘着诗句/我等待绝地逢生的反击/等待一切美好的来临/等待你/一定一定。”

几年前,王奕鸥用业余时间创办了形似病痛挑战基金会缩写“BTTZ”的8772乐队,在原创歌曲《予生》中,她唱:“我庆幸着又度过一个昨天/我追逐着明天追逐每个明天/我望着窗又是一个晴天/窗台边的盆栽也长出新绿叶/时间年轮缓慢转着带走一切/直到死亡那天来临记忆涌现……”

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